自闭症谱系障碍(简称自闭症)是一种早期起病的、严重的神经发育障碍性疾病,常导致终生残疾。患者通常在3岁前起病,症状持续终生,亟需研发有效的、易获得的药物来改善自闭症患者的核心症状,特别是神经元处高可塑状态的小年龄自闭症患儿适用的药物。冯建峰、罗强团队与新华医院团队、英国剑桥大学团队等开展合作研究,基于高循证的随机双盲安慰剂平行对照试验(RCT)实验设计,开展了一项研究者发起的注册临床研究(注册号:NCT03156153),该研究揭示一种价格便宜、药性温和、副作用小、儿科广泛使用的利尿剂布美他尼口服片剂,可有效干预小年龄自闭症患儿,提示布美他尼有望成为低龄自闭症适用的新型干预药物。自闭症儿童面临康复资源分布不均衡问题,该研究老药新用,为自闭症儿童,特别是暂时无法获得康复资源的患儿,提供了新型干预方案可能性。