脑科学前沿中心PI、复旦大学罗强团队与国际同行合作研究发现，布美他尼可以改善幼儿自闭症谱系障碍的一些症状，并且没有明显的副作用，中心署名成果发表于Nature子刊《Translational Psychiatry》。目前，已有自闭症模式动物实验和自闭症患儿的小规模临床试验显示，布美他尼——这种已被批准用于治疗水肿性疾病（病理过程为过多的液体在组织间隙或体腔内积聚）的药物，可助于减轻自闭症的症状。研究团队招募了83例年龄在3-6岁的儿童，并将这些儿童分成两组，其中42位儿童被分配到治疗组，一天服用两次0.5毫克的布美他尼，持续服用三个月。研究发现，使用布美他尼是安全的，可以有效地减轻年龄低至3岁的自闭症儿童的症状。为了解症状改善潜在的机制，研究人员利用磁共振波谱技术研究大脑内部神经递质的浓度，发现了两个关键的脑区——岛叶皮层(与情绪、共情和自我意识相关)和视觉皮层(负责整合和处理视觉信息)。在三个月的时间里，治疗组的GABA和谷氨酸的比例下降了。GABA和谷氨酸被认为对于大脑的可塑性和促进学习方面很重要。这项研究首次证明了布美他尼通过减少大脑中化学物质GABA的含量来改善大脑功能并减轻自闭症的症状。了解这一机制，为开发新的、更有效的药物治疗迈出了重要的一步（Translational Psychiatry，2020，10:9）。