亨廷顿病（或称亨廷顿舞蹈症）位列四大神经退行性疾病之一，临床表现为不自主的舞蹈样动作、认知障碍、精神异常等症状。由于引起该病的变异亨廷顿蛋白（mHTT）生化活性未知，无法靶向，传统依靠阻断剂以阻断致病蛋白活性的方法并不适用。脑科学前沿科学中心PI、复旦大学生命科学学院鲁伯埙课题组和复旦大学信息科学与工程学院光科学与工程系等多学科团队通力合作，开创性地提出基于自噬小体绑定化合物（ATTEC）的药物研发原创概念，并巧妙地通过基于化合物芯片和前沿光学方法的筛选，发现了特异性降低亨廷顿病致病蛋白的小分子化合物，有望为亨廷顿病的临床治疗带来新曙光。10月31日，中心署名论文（“Allele-selective Lowering of Mutant HTT Protein by HTT-LC3 Linker Compounds”）以长文(Article)形式发表于《自然》（Nature）主刊。神经退行性疾病领域著名科学家Huda Zoghbi（美国科学院院士、科学突破奖（breakthrough prizes）获得者）为该研究撰写了专文评论，发表于Nature，正面评价推荐了此项研究。